日前，Harmony Biosciences(以下简称Harmony)宣布启动一项名为INTUNE的III期临床试验，评估Wakix®(pitolisant, 中文通用名：替洛利生)在成人特发性嗜睡症(Idiopathic Hypersomnia, IH)患者中的安全性和有效性。

“IH患者们和医护人员都对开展替洛利生III期临床试验感到激动。”Harmony的首席医疗官Jeffrey Dayno博士说，“替洛利生独特的作用在于通过组胺发挥作用。组胺是大脑中主要的促进神经递质，我们正在寻求将创新科学转化为治疗的可能性，从而改善IH患者的生活。”

IH是一种罕见慢性神经系统疾病，表现为日间过度思睡(Excessive Daytime Sleepiness, EDS)。患有IH的人会有严重的EDS，同时伴有睡眠惰性(长时间难以从睡眠中醒来)和“脑雾”(认知、注意力和警觉性受损)的症状。根据保险理赔数据，美国确诊为IH的患者数量在30,000-40,000人之间。

“我们对于这次III期临床试验的开展非常激动，如果成功的话，我们将拿到Wakix新适应症的批准。” Harmony的总裁兼首席执行官John C. Jacobs说，“患者的需要激励着我们团队的研发。向着这个目标前进，我们希望将Wakix带给IH患者，正如我们为发作性睡病患者群体所做的一样。”

INTUNE试验是一项涉及200名IH患者的双盲，安慰剂对照的随机停药临床试验，在全美60-80个临床试验点开展，试验的主要目标是跟安慰剂对比，替洛利生在成年IH患者上治疗EDS的有效性和安全性。次要目标包括替洛利生对IH患者其他症状的影响，如睡眠惰性和认知障碍。余下的目标还有患者对于症状总体变化的感受、研究者对于疾病总体严重性的评估和患者的身体机能状况。

“我们的任务和研究价值就是帮助嗜睡症患者，比如IH患者，和进行科学研究。我们非常激动看到Harmony已经推进到III期临床试验。这项在IH患者身上进行的试验将给束手无策的患者群体提供更多选择。”睡眠过度症基金会董事会主席David Burley说。

关于特发性嗜睡症

IH是一种罕见慢性神经系统疾病，表现日间过度思睡(EDS)。IH患者的EDS无法通过午睡，延长睡眠时间或者更加充足的睡眠消除。IH患者一般都有严重的EDS，同时伴有睡眠惰性(长时间难以从睡眠中醒来)和“脑雾”(认知、注意力和警觉性受损)的症状。IH的原因尚不清楚，很可能是由于稳定睡眠和清醒状态时大脑区域的变化所致。IH是嗜睡症的核心疾病之一，和发作性睡病一样，是一种使人虚弱的睡眠障碍，可以导致日常功能的严重中断。

关于 Wakix® 

Wakix®(pitolisant，中文通用名：替洛利生)是一种选择性组胺3(H3)受体拮抗剂/反向激动剂，由Bioprojet设计和开发。Harmony拥有Wakix®在美国开发、制造和商业化的独家授权。Wakix®于2016年和2019年先后在欧盟和美国被批准用于治疗发作性睡病，2020年被美国FDA认定为发作性睡病的突破性治疗药物，并在欧盟和美国被指定为孤儿药发作性睡病的治疗。替洛利生是获得中、美、欧洲指南推荐，且全球唯一获得发作性睡病适应症的非精神管控类药物。在《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》中，替洛利生已被推荐用于发作性睡病的一线治疗，并且可同时改善发作性睡病四联症。 琅钰集团旗下的琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得Wakix®在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。琅铧医药已于2021年向国家药品监督管理局提交了替洛利生的新药上市申请(NDA)，用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病。替洛利生于2021年5月落地我国海南乐城，目前有9名患者在使用该药物。替洛利生有望成为中国首个获批用于治疗发作性睡病的治疗药物。