2024年5月21日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)青少年和6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。这是替洛利生在成人发作性睡病之外，在我国获批的第二个适应症。

针对发作性睡病（Narcolepsy），盐酸替洛利生片（铧可思®）是唯一在中国获批的创新药，也是唯一的非精麻管控类药物，还是唯一已上市的可单药使用改善多个核心症状的指南推荐用药。2023年2月，替洛利生已在欧洲获批儿童及青少年适应症。此次替洛利生在国内新适应症的获批，将进一步为我国儿童和青少年发作性睡病患者带来安全、有效和便捷的治疗选择，结束该群体长期以“超说明书”和“红处方”用药为主的困境。

“ 发作性睡病 ”

发作性睡病(Narcolepsy)是全球公认的罕见病，已于2023年9月被纳入我国《第二批罕见病目录》。发作性睡病是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，多于儿童期（8~10岁）起病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。

发作性睡病严重影响患者的身心健康和学习、工作能力，患者随时面临过度嗜睡和猝倒带来的生命威胁，为社会带来不可估量的劳动力损失和公共安全影响，未被满足的治疗需求极大。

根据《中国发作性睡病患者疾病经济负担与生命质量研究》，我国超过一半的发作性睡病患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍，多数患者为了确诊疾病曾辗转去多家医院就诊，儿童/青少年患者平均确诊时长为0.7年。同时，儿童及青少年患者有极其强烈的治疗需求，在满分为10分的需求评估中，患者/家属的平均评分为9.3分。然而，大部分接受现有药物治疗的患者对治疗的满意程度都不高，且存在药物治疗可持续性的困扰。此前，在我国上市的常用药物均无儿童或青少年发作性睡病适应症，且多数为一类精神药品，处方管理严格，患者用药极其不方便，极大降低了该人群的治疗可及性。

“ 铧可思®（盐酸替洛利生片) ”

替洛利生是全球首个成药的选择性组胺3（H3）受体反向激动剂，无成瘾性，单药使用可改善发作性睡病的多个核心症状。替洛利生在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并被美国FDA认定为突破性治疗药物。

2023年6月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。2024年5月21日，国家药品监督管理局正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)新增适应症，可用于青少年和6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。针对该适应症的上市申请此前被CDE以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由纳入优先审评。

针对发作性睡病，替洛利生是首个也是唯一在我国获批的创新药。在全球范围内，替洛利生也是唯一获得发作性睡病适应症的非精麻管控类药物，并同时被美国、欧洲和中国指南一致推荐，既可单药一线治疗多个核心症状，也可联用其它药物治疗发作性睡病。《中国发作性睡病诊断与治疗指南(2022版)》推荐替洛利生为首选药物，针对发作性睡病的多个核心症状如“日间过度嗜睡”、“猝倒”、“入睡前幻觉”和“睡眠瘫痪”，也都给予替洛利生最高推荐和证据级别。替洛利生是指南推荐用药中唯一在我国获批上市的药品。

替洛利生在儿童和青少年患者中表现出显著的疗效和可靠的安全性。在6～18岁发作性睡病儿童和青少年患者中，进行了一项III期双盲、多中心、随机、安慰剂对照试验，共有110例患者入组研究，治疗8周后：

主要终点分析：Ullanlinna发作性睡病量表总评分中（UNS，用于测量发作性睡病症状的强度和频率，分数越高表示症状越严重），替洛利生组从基线至治疗结束减少了6.36分，而安慰剂组为2.46分，p＝0.0073，治疗组之间的差异具有统计学意义，表明替洛利生在控制发作性睡病上的疗效显著优于安慰剂。

次要终点分析：儿童日间嗜睡量表（PDSS）和清醒维持试验（MWT）评价结果均表明替洛利生的疗效显著优于安慰剂。此外，替洛利生在UNS-EDS（UNS-日间过度嗜睡）和UNS-CTP（UNS-猝倒）分项评分的结果均优于安慰剂。

全性：替洛利生在儿童和青少年患者中表现出良好的安全性特征，研究期间大多数AE为轻至中度，未发生SAE和因TEAE导致的停药。不同年龄亚组（6～11岁 vs 12～18岁）的安全性特征无差异。